Anvisa aprova novo comprimido para tratar doença rara progressiva

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou um novo medicamento para o tratamento de atrofia muscular espinhal (AME) 5q uma doença rara, degenerativa e progressiva em comprimidos. O Evrysdi Go (risdiplam) está liberado para adultos e crianças com mais de 2 anos acima de 20 kg. A resolução foi publicada no Diário Oficial da União (DOU) desta quinta-feira, 29.

Na aprovação, a agência classificou o comprimido como um “medicamento inovador”. O Evrysdi Go, comprimido de 5 mg, é voltado para pacientes com o diagnóstico de AME tipo 1, 2 ou 3, ou pré-sintomáticos com uma a quatro cópias de SMN2.

A AME é uma condição genética que ocorre por falhas em uma proteína chamada “proteína de sobrevivência do neurônio motor” (SMN). Essa proteína é fabricada por dois genes, o SMN1 e o SMN2. Nos pacientes com AME, ocorre a ausência do o gene SMN1, mas eles apresentam uma ou mais cópias do gene SMN2. No entanto, a proteína SMN produzida tem função reduzida. “A AME 5q é causada por alterações no locus do gene de sobrevivência do neurônio motor”, explica a Anvisa.

A falta dessa proteína desencadeia a perda de neurônios motores e, por isso, os pacientes apresentam fraqueza muscular e perda muscular, impactando a locomoção.

Como afeta os músculos, as estruturas que atuam na respiração e na deglutição podem ser afetadas.

“O risdiplam atua como um modificador do processamento do RNA mensageiro do gene SMN2, promovendo o aumento da produção da proteína de sobrevivência do neurônio motor (SMN) funcional”, explicou, em nota, a Roche Farma Brasil.

Formulação em pó está disponível no SUS

O medicamento já conta com versão em formulação em pó para solução oral, chamada Evrysdi, que foi incorporada para o tratamento da AME tipo 1 no Sistema Único de Saúde (SUS) em 2022.

Segundo a Roche, essa opção continuará no mercado para garantir o tratamento da população elegível.

A nova formulação em comprimidos é uma alternativa para a administração diária já disponível no SUS. Ao permitir o armazenamento em temperatura ambiente e sem necessidade de refrigeração, o tratamento simplifica ainda mais a logística e a organização da rotina, afirma Michelle França, diretora médica da Roche Farma Brasil.